Doença de Sanfilippo
O que é?
Sanfilippo é uma doença genética rara que causa danos cerebrais irreversíveis. É um tipo de demência infantil e a maioria das crianças tem uma curta esperança de vida. Atualmente, não há tratamento ou cura disponível para crianças diagnosticadas com esta doença devastadora. Mas há investigação a nível mundial que traz esperança!
A Associação Sanfilippo Portugal (ASFP) é uma associação sem fins lucrativos, dedicada a informar e apoiar as famílias e a incentivar a investigação na síndrome de Sanfilippo ou Mucopolissacaridose tipo 3.
O drama atual na aprovação de tratamentos para Sanfilippo: O mecanismo ‘’Accelerated Approval’’ e a aprovação pela Food and Drug Administration (FDA). Leia mais.
A Sanfilippo Portugal
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