Ensaios Clínicos
Desde que a doença foi descrita pela primeira vez pelo médico americano Sylvester Sanfilippo em 1963, já bastante se avançou no sentido de uma melhor compreensão da patologia, bem como na investigação de abordagens terapêuticas eficazes.
Embora não exista actualmente nenhuma cura ou tratamento disponível para a doença de Sanfilippo, os últimos anos foram marcados por um grande avanço na investigação pré-clínica (testes em modelos animais), prévia aos ensaios clínicos em humanos, que incidiu principalmente nos subtipos A e B, os mais comuns.
Embora o espaço de tempo necessário para levar um produto terapêutico da investigação à clínica seja bastante longo, uma aceleração enorme neste prazo foi conseguida nos últimos anos, grande parte devida aos esforços de muitas famílias e grupos de pacientes que são directamente afectados com este problema.
Atualmente existem vários programas em curso para a doença, dispersos pelo Mundo, uns que incidem principalmente na compreensão do seu curso natural (do diagnóstico à progressão) outros que se encontram já na fase de ensaio clínico.
O objetivo de um ensaio clínico é determinar se um medicamento é seguro e se funciona. Os ensaios clínicos em doenças raras podem ser realizados de forma diferente de um ensaio clínico normal, muitas vezes devido ao pequeno número de pacientes que têm a doença. O processo pode ser encurtado relativamente a um ensaio clínico normal e diferentes fases podem ser combinadas.
O diagrama abaixo descreve as etapas comuns no desenvolvimento de medicamentos:
Para ser incluído num ensaio clínico, existem vários critérios a serem cumpridos. Da mesma forma, esses critérios podem impedir alguém de participar. Esses critérios de inclusão e exclusão são muito rigorosos e definidos pela empresa que realiza o estudo, para proteger a segurança dos participantes e normalmente têm em conta as melhores probabilidades para o tratamento ter sucesso. Pois assim, um ensaio clínico bem executado, que prova que uma terapia é segura e também eficaz tem mais hipóteses de obter aprovação dos reguladores (EMA e FDA) e permitir que mais pacientes tenham acesso a ela.
Ao participar num ensaio clínico não é garantido o tratamento ou a cura, pois nem todas as terapias são comprovadamente seguras e eficazes. No entanto, até ao momento, em Sanfilippo, como em muitas das doenças raras, os ensaios clínicos oferecem muitas vezes uma única esperança de obter acesso antecipado a um potencial tratamento.
Os quadros abaixo fornecem informação atualizada dos ensaios clínicos em curso para os vários subtipos de Sanfilippo. Clicando em cada um dos quadros obtém informação pormenorizada dos vários estudos em curso.
Ensaios clínicos em curso e planeados para Sanfilippo Tipo A
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Ensaios clínicos em curso e planeados para Sanfilippo Tipo B
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Ensaios clínicos em curso e planeados para Sanfilippo Tipos C e D
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Quadros atualizados em Janeiro 2024.
Para informações sobre ensaios clínicos, estes são os links de referência:
Nota: nos quadros com a informação detalhada, está indicado o número NCT para que possa ser consultado em Clinical trials.gov ou ClinicalTrialsregister.eu no caso do ensaio 'Esteve' para o tipo A.
